科技日報記者 王春

複旦大(big)學附屬眼耳鼻喉科醫院（上(superior)海市五官科醫院）11月1日發布信息：該院耳鼻喉科研究院副院長、遺傳性耳聾診治中心主任舒易來(Come)受邀在(exist)第30屆歐洲基因和(and)細胞治療學會年會發言，分享了(Got it)國(country)際首個(indivual)成功的(of)先天性耳聾基因治療臨床試驗數據。數據顯示，耳部注射基因治療藥物安全且有效，患兒已可日常對話，該研究結果展現了(Got it)基因治療應用(use)的(of)巨大(big)潛力。

哥倫比亞大(big)學Lawrence Lustig教授指出(out)，任何對患者聽力的(of)改善都是(yes)一(one)次徹底的(of)勝利，讓患者減輕聽力損失非常了(Got it)不(No)起，這(this)是(yes)第一(one)步，也是(yes)非常重要(want)的(of)一(one)步。

全球先天性耳聾患者高達2600萬人(people)，我(I)國(country)每年新生(born)約3萬名聾兒，其中60%與遺傳因素相關，嚴重損害兒童聽覺、言語以(by)及智力發育，但臨床上(superior)尚無任何治療藥物。耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聾基因突變）常引起兒童重度至極重度聽力損失和(and)言語障礙。

解決這(this)一(one)醫學界的(of)世界難題需要(want)長期不(No)斷的(of)探索和(and)堅持。負責攻關該世界難題的(of)舒易來(Come)主任醫師緻力于(At)此領域的(of)臨床和(and)科研工作(do)長達十餘年。同時(hour)，治療團隊打通了(Got it)基因治療藥物研發、産業化設計、工藝生(born)産、安全評估等關卡，最終研發出(out)RRG-003耳聾基因治療藥物，建立了(Got it)産學研發展的(of)新模式。

RRG-003基于(At)腺相關病毒治療的(of)雙載體基因補償療法，将正常的(of)基因或有治療作(do)用(use)的(of)基因導入靶細胞内，補償或糾正缺陷或異常基因，實現疾病的(of)治療，從根本上(superior)改善聽力，使恢複後的(of)聽力更加接近自然聲音的(of)狀态。

治療團隊通過一(one)次耳部注射，将基因治療藥物注射到(arrive)患兒内耳，彌補缺陷的(of)耳畸蛋白，從而恢複或改善OTOF突變耳聾患兒的(of)聽覺和(and)言語功能。2022年10月，該團隊正式啓動我(I)國(country)首個(indivual)遺傳性耳聾基因治療臨床試驗，并于(At)2022年12月，完成國(country)際上(superior)首例先天性耳聾患者基因治療。

基因編輯治療隐性遺傳性耳聾正在(exist)成爲(for)新的(of)研究方向。今年3月，來(Come)自上(superior)海市五官科醫院的(of)舒易來(Come)主任、李華偉教授取得隐性遺傳性聾精準基因治療新突破，成果在(exist)線發表于(At)《細胞研究》。

會議現場。上(superior)海市五官科醫院供圖

今年9月，《上(superior)海市促進基因治療科技創新與産業發展行動方案（2023—2025年）》發布。爲(for)響應該行動方案，上(superior)海市五官科醫院特成立“基因和(and)細胞治療中心”，開展耳聾和(and)眼病、頭頸腫瘤等的(of)基因和(and)細胞治療，以(by)期爲(for)難治性、重大(big)五官疾病提供新療法，最終造福患者。

據悉，歐洲基因和(and)細胞治療學會年會是(yes)全球最權威的(of)基因治療和(and)細胞治療領域的(of)國(country)際性學術會議之一(one)，本次大(big)會于(At)10月24日—27日在(exist)比利時(hour)布魯塞爾舉辦，彙聚了(Got it)全球2500多名相關領域的(of)頂尖專家學者交流和(and)分享最新研究成果。